2023-01-04 　　广州派真生物手艺无限公司（PackGene，以下简称“派真生物”）是一家全球领先�����APP的腺相干病毒载体包装CRO和CTDMO公司, 在广州设立全球总部和出产基地，并别离在美国、瑞士和上海成立了全资子公司。派真生物以质粒和AAV病毒载体立异出产系统、方式学检测、GMP范围化出产为焦点，依托延续手艺立异，为细胞与基因医治 (CGT) 的初期研发、临床前开辟、临床实验和药物审批供给经济、快速、范围化的质粒出产和AAV病毒载体出产。派真生物以“让老苍生用的起基因医治”为任务，以加快立异基因药上市为己任，精晓FDA、NMPA和EMA等对基因疗法成品的规范要求，经由过程下降基因药物年夜范围出产本钱，助力合作火伴让基因药更早普惠公共。　　派真生物专注制造环绕AAV年夜范围出产的立异手艺与焦点合作力，已取得11项发现专利和10项适用新型专利授权，多项PCT专利在申请。荣获“2021中国高科技高成长50强企业”、“2021广州高科技高成长20强企业”、国度高新手艺企业、广州市高精尖企业和“将来独角兽”立异企业，同时入选广州市“专精特新”企业、“2021广州最受本钱存眷领头羊企业”。已取得红衫本钱、元禾原点、招银国际、凯辉资金等头部投资机构融资。截至今朝，已成功为罗氏、阿斯利康、强生、Biogen等国表里400多家药物研发企业，哈佛医学院、清华年夜学、北京年夜学、中国科学院等数百家科研院所供给AAV定制包装开辟、出产等手艺办事，客户散布跨越二十多个国度。　　基因医治是一个高壁垒、高风险的赛道，比拟在国外市场，我国基因医治市场成长时候较短，且全体财产链完全度较低，受手艺、人材和资金等身分限制，国内能供给基因医治外包办事的CRO企业数目较少。针对这一近况，李华鹏博士凭仗在基因载体研究的多年经验开办了派真生物，并在相干手艺范畴获得了丰富功效。　　公司成立8年以来，在基因医治出产和载体手艺研发相干范畴投入年夜量本钱，成立了基在HEK293三质粒转染系统的高产量、高质量的工艺平台,冲破了现有手艺的要害瓶颈，对晋升患者用药平安性，接管基因疗法的可和性具有严重意义。如初期研发方面，对AAV包装用RepCap质粒的怪异设想和革新，年夜幅提高了多种血清型产量；工艺开辟进程中，以QbD理念为指点，对AAV出产工艺优化，2021年悬浮293细胞工艺实现200L生物反映器的不变工艺放年夜，可保持裂解液（纯化前）滴度达3.75E+11vg/ml，近期已实现裂解液（纯化前）滴度不变在3.5E+12vg/ml；下流纯化方面，成立了优化的阴离子去空壳工艺，在晋升产量的同时也全方位提高了AAV产物的质量。　　按照和元生物招股书，2016年至2020年，中国基因医治CRO市场范围从1.7亿元增加至3.1亿元，2022年基因医治CRO市场范围预估5.06亿元（佛若斯特沙利文阐发数据）；从数据来看，AAV（腺相干病毒载体）和LV（慢病毒载体）手艺依然是临床利用和手艺买卖的支流手艺，今朝88%在研的基因医治药物递送系统利用病毒载体，此中AAV和慢病毒利用最多，AAV约占40%。按照派真生物2022年腺相干病毒载体CRO办事收入和2022年中国基因医治载体腺相干病毒载体CRO市场范围测算，派真生物在腺相干病毒（AAV）载体定制包装办事细分行业国内市场据有率到达30%。　　派真生物更是一家有社会义务感有温度的企业，积极加入瑞鸥公益基金会、广州罕有病同盟等撑持罕有病研究与成长的勾当，2020年春节时代，在广州市科技局撑持下，派真生物组建9名专家和研发团队组成的新冠疫苗AAV病毒载体开辟项目组，该项目已在广东省科技厅完成防疫产物搜集存案，成功开辟出新冠假病毒和突变株、hACE2新冠造模AAV和HEK-293T/ACE2稳转株，撑持新冠疫苗的开辟。　　派真生物一向专注在基因医治的出产手艺，将来将自始自终，延续推动工艺改革，鞭策AAV高产手艺的的迭代进级，不竭提高质量，做AAV质量尺度的引领者。下一步，派真生物将全力鞭策派真全球化的结构，阐扬在基因医治载体研发、出产手艺和阐发测试平台的劣势，帮忙全球客户加快基因医治药物的开辟，实现“让老苍生用得起基因医治”的任务。